Un essai clinique est une étude scientifique réalisée en thérapeutique médicale humaine pour évaluer la sécurité et l'efficacité d'une méthode diagnostique ou d'un traitement.
La fiabilité de ces études repose sur une méthode scientifique rigoureuse et éprouvée afin d'éviter tous biais et erreurs de collecte ou d'interprétation des résultats. Les résultats sont publiés dans des revues médicales et présentés lors de congrès, afin que toute la communauté scientifique puisse en bénéficier.
A l'heure actuelle, pour assurer la sécurité des malades et mener à bien des recherches de plus en plus complexes, un essai clinique se déroule le plus souvent en quatre phases successives précédées d'une phase dite pré-clinique :
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La phase pré-clinique,
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L'étude de phase I,
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L'étude de phase II,
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L'étude de phase III,
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L'étude de phase IV.
La phase pré-clinique
Elle a pour objet l'étude de la molécule (médicament), sa structure, son effet sur les cellules, son effet sur l'animal au niveau comportemental et biologique, ainsi que l'étude des organes cibles. A partir de cette étude on détermine la dose maximale que l'animal de laboratoire peut tolérer, la dose sans aucun effet pharmacologique et toxicologique, et la dose sans effets secondaires. En conséquence, l'ensemble des données récoltées au cours de cette phase permet de déterminer la dose maximale à employer chez l'humain.
L'étude de phase I
De manière générale, elle vise à déterminer la dose maximale tolérée et à évaluer l'absence d'effets secondaires d'un nouveau traitement chez des sujets le plus souvent volontaires sains, rémunérés pour cela. Cependant, dans le domaine de l'oncologie, les médicaments testés (anti-cancéreux) pouvant être dangereux pour les sujets sains, la participation à cette phase est restreinte à des patients atteints d'un cancer et pour lesquels le traitement étudié représente parfois la seule chance de survie. Au cours de cette phase, les médecins cherchent aussi le meilleur moyen d'administrer le traitement en toute sécurité pour le patient. Les groupes étudiés sont le plus souvent de petite taille (10 à 40 participants).
L'étude de phase II
Elle a pour but d'étudier l'efficacité d'un traitement donné dans le cadre d'une pathologie bien particulière. En plus de l'efficacité immédiate, on teste aussi en phase II la sécurité du traitement expérimental. Les groupes étudiés sont de plus grande taille (40 à 80 participants).
L'étude de phase III
Elle représente l'étude comparative d'efficacité proprement dite. De fait, elle compare le traitement soit au meilleur traitement standard actuel (s'il y en a un), soit à un placebo (traitement médical factice administré à la population contrôle afin de distinguer les effets spécifiques des effets non spécifiques d'un traitement expérimental). Les groupes sont de taille importante, et comportent souvent plusieurs centaines voire milliers de participants. Cette phase constitue une étape cruciale car elle précède la commercialisation et la mise à disposition des nouveaux traitements plus efficaces et/ou moins toxiques.
L'étude de phase IV
Elle consiste en un suivi à long terme d'un traitement et doit permettre de dépister des effets secondaires rares ou des complications tardives.
